BioMarin Pharmaceutical Inc سعر

تطوّر شركة BioMarin Pharmaceutical Inc. وتُسوّق علاجات للأشخاص الذين يعانون من أمراض نادرة خطيرة ومهددة للحياة والحالات الطبية. وتشمل منتجاتها التجارية Vimizim، وهو علاج بديل للإنزيم لعلاج الاعتلال متعدد السكاريد الليزوزومي (MPS) من النوع الرابع أ، وهو اضطراب تخزين ليسوسومي؛ وNaglazyme، وهو شكل مُعاد التركيب من N-acetylgalactosamine 4-sulfatase للمرضى المصابين بـ MPS VI؛ وKuvan، وهو شكل فموي اصطناعي مملوك مُركّب من 6R-BH4 يُستخدم لعلاج المرضى المصابين ببيلة الفينيل كيتون (PKU)، وهو مرض استقلابي وراثي. كما تشمل منتجات الشركة التجارية Palynziq، وهو إنزيم PEGylated مُعاد التركيب من phenylalanine ammonia lyase، ويُقدَّم عبر حقن تحت الجلد لتقليل تراكيز Phe في الدم؛ وBrineura، وهو ترايبيبتيديل ببتيداز 1 بشري مُعاد التركيب لعلاج المرضى المصابين بالليبوفوسينيز السيرويدي من النوع 2، وهو أحد أشكال مرض Batten؛ وVoxzogo، وهو نظير حقنة مرة واحدة يومياً من c-type natriuretic peptide لعلاج التقزم التحدبي (achondroplasia)؛ وAldurazyme، وهو بروتين مُنقّى مُصمَّم ليكون مطابقاً لشكل موجود طبيعياً من إنزيم الإنسان alpha-L-iduronidase. وبالإضافة إلى ذلك، تطوّر الشركة valoctocogene roxaparvovec، وهو ناقل فيروس مرتبط بالغدينو (adeno associated virus)، ويخضع حالياً لتجربة سريرية في المرحلة الثالثة لعلاج المرضى المصابين بالهيموفيليا أ الشديدة (severe hemophilia A)؛ وBMN 307، وهو علاج جيني وسيط من نوع AAV5، ويخضع حالياً لتجربة سريرية في المرحلة 1/2 بهدف تطبيع مستويات تركيز Phe في الدم لدى مرضى PKU؛ وBMN 255 الذي يخضع أيضاً لتجربة سريرية في المرحلة 1/2 لعلاج فرط الأكسالات الأولي. وتخدم الشركة الصيدليات المتخصصة والمستشفيات والجهات الحكومية غير التابعة للولايات المتحدة، إضافة إلى الموزعين وتجار الجملة للأدوية في الولايات المتحدة وأوروبا وأمريكا اللاتينية وعلى الصعيد الدولي. لدى BioMarin Pharmaceutical Inc. اتفاقيات ترخيص وتعاون مع Sarepta Therapeutics وAres Trading S.A. وCatalyst Pharmaceutical Partners, Inc. وAsubio Pharma Co., Ltd. تأسست الشركة في عام 1996 ويقع مقرها الرئيسي في سان رافائيل، كاليفورنيا.