BioMarin Pharmaceutical Inc سعر

تتخصص شركة بيومارين للأدوية (BioMarin Pharmaceutical Inc.) في تطوير وتسويق علاجات للأشخاص الذين يعانون من اضطرابات نادرة شديدة وغالباً ما تكون مميتة، بالإضافة إلى حالات طبية حرجة أخرى. وتسوّق الشركة حاليًا العديد من المنتجات الصيدلانية الرئيسية. من بين هذه المنتجات: (Vimizim)، وهو علاج إنزيمي بديل يستهدف داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الرابع (MPS IV A) - وهو أحد اضطرابات التخزين الليزوزومية المحددة - و (Naglazyme)، وهو شكل مؤتلف من إنزيم N-acetylgalactosamine 4-sulfatase للأشخاص المصابين بداء عديد السكاريد المخاطي من النوع السادس (MPS VI). ومن المنتجات البارزة الأخرى (Kuvan)، وهو إصدار فموي اصطناعي فريد من 6R-BH4، يُوصف لعلاج بيلة الفينيل كيتون (PKU)، وهي حالة استقلابية وراثية. وتوسيعًا لمحفظتها، تقدم بيومارين (Palynziq)، وهو إنزيم فينيل ألانين أمونيا لياز مؤتلف ومُبلمر بالبولي إيثيلين جليكول (PEGylated) يُعطى عن طريق الحقن تحت الجلد لخفض مستويات الفينيل ألانين في الدم. كما تشمل المنتجات المتاحة (Brineura)، وهو إنزيم بشري مؤتلف من ثلاثي الببتيديل ببتيداز 1 يُستخدم في علاج داء الليبوفوسين السيرويدي من النوع الثاني (CLN2) - وهو أحد أشكال مرض باتن - و (Voxzogo)، وهو نظير يومي قابل للحقن للببتيد الناتريوريتيك من النوع C لعلاج التقزم الغضروفي، و (Aldurazyme)، وهو بروتين منقّح يعكس الإنزيم البشري الطبيعي ألفا-إيدورونيداز. إلى جانب منتجاتها المعتمدة، تمتلك بيومارين خط تطوير قوي. يشمل ذلك (valoctocogene roxaparvovec)، وهو ناقل فيروسي مرتبط بالغدة الكظرية (AAV) يخضع لتجارب سريرية من المرحلة الثالثة لعلاج الهيموفيليا (أ) الحادة. بالإضافة إلى ذلك، (BMN 307) - وهو علاج جيني بوساطة النمط المصلي الخامس للفيروس المرتبط بالغدة الكظرية (AAV5) - في تجارب المرحلة 1/2، ويهدف إلى تطبيع مستويات الفينيل ألانين في الدم لدى مرضى PKU، فيما يخضع (BMN 255) أيضًا لتجارب المرحلة 1/2 لعلاج فرط أوكسالات البول الأولي. تشمل قاعدة عملائها الصيدليات المتخصصة والمستشفيات والهيئات الصحية الحكومية الدولية وشبكة من الموزعين وتجار الجملة للأدوية. وتصل خدماتها إلى المرضى ومقدمي الرعاية الصحية في جميع أنحاء الولايات المتحدة وأوروبا وأمريكا اللاتينية وأسواق عالمية أخرى. تحتفظ بيومارين بتحالفات استراتيجية للترخيص والتعاون مع شركاء مثل (Sarepta Therapeutics) و (Ares Trading S.A.) و (Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc.) و (Asubio Pharma Co., Ltd.). تأسست الشركة في عام 1996، ويقع مقرها الرئيسي في سان رافاييل بولاية كاليفورنيا.