Precio en BioMarin Pharmaceutical Inc

BioMarin Pharmaceutical Inc. se especializa en la creación y comercialización de tratamientos para personas que padecen trastornos raros y a menudo fatales, así como otras condiciones médicas críticas. La empresa comercializa actualmente varios productos farmacéuticos clave. Entre ellos se encuentran Vimizim, una terapia de reemplazo enzimático dirigida a la mucopolisacaridosis (MPS) tipo IV A, un trastorno específico de almacenamiento lisosomal, y Naglazyme, una forma recombinante de N-acetilgalactosamina 4-sulfatasa para personas con MPS VI. Otro producto destacado es Kuvan, una versión sintética oral única de 6R-BH4, recetada para la fenilcetonuria (PKU), una enfermedad metabólica hereditaria. Ampliando aún más su cartera de productos, BioMarin ofrece Palynziq, una enzima recombinante pegilada de fenilalanina amoníaco liasa administrada mediante inyección subcutánea para reducir los niveles sanguíneos de Phe. También están disponibles Brineura, una tripeptidil peptidasa 1 humana recombinante utilizada en el tratamiento de la ceroidolipofuscinosis tipo 2, una variante de la enfermedad de Batten; Voxzogo, un análogo del péptido natriurético tipo C de administración diaria inyectable para la acondroplasia; y Aldurazyme, una proteína purificada que imita la enzima humana natural alfa-L-iduronidasa. Más allá de sus productos establecidos, BioMarin cuenta con una sólida cartera de desarrollo. Esto incluye valoctocogen roxaparvovec, un vector de virus adenoasociado en ensayos clínicos de fase III para la hemofilia A grave. Además, BMN 307, una terapia génica mediada por AAV5, se encuentra en ensayos de fase 1/2, con el objetivo de normalizar los niveles sanguíneos de fenilalanina en pacientes con PKU, mientras que BMN 255 también está en ensayos de fase 1/2 para la hiperoxaluria primaria. Su clientela abarca farmacias especializadas, hospitales, organismos gubernamentales de salud internacionales y una red de distribuidores y mayoristas farmacéuticos. Estos servicios llegan a pacientes y proveedores de atención médica en Estados Unidos, Europa, América Latina y otros mercados globales. BioMarin mantiene alianzas estratégicas de licencia y colaboración con socios como Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. y Asubio Pharma Co., Ltd. Fundada en 1996, la sede corporativa de la empresa se encuentra en San Rafael, California.