12 gagnants cachés dans la biotech : comment une conviction précoce s'est traduite par des rendements à trois chiffres en 2025

Le secteur de la biotechnologie a offert une masterclass en reconnaissance d’opportunités en 2025, avec des entreprises en phase clinique moins connues captant un intérêt démesuré de la part des investisseurs. En réfléchissant à la performance de l’année, un portefeuille d’entreprises thérapeutiques sous-estimées—dont beaucoup se concentrent sur des maladies rares, des avancées en oncologie et des besoins médicaux non satisfaits—a généré des gains transformationnels pour les premiers investisseurs.

Spécialistes des maladies rares en tête de file

Palvella Therapeutics Inc. (PVLA) a illustré l’opportunité dans les maladies rares lorsqu’elle a été mise en avant en $25 mars 2025(. L’actif principal de la société, QTORIN rapamycine, cible les malformations lymphatiques microcystiques, les malformations veineuses cutanées et les angiokératomes cliniquement significatifs—des conditions avec peu d’options de traitement. Fin décembre, PVLA avait grimpé à 114,69 $, pour se stabiliser autour de 100 $. Le marché a reconnu l’espace adressable de plusieurs milliards de dollars pour QTORIN dans plusieurs indications.

NANOBIOTIX )NBTX( a poursuivi une approche basée sur la physique pour les thérapeutiques contre le cancer avec NBTXR3 )JNJ-1900(, licencié à la division Janssen de Johnson & Johnson. Signalé à 12,23 $ en septembre, l’action a atteint 30,35 $ à la mi-octobre avant de se stabiliser autour de 21 $. La société prévoit des données intermédiaires de son essai NANORAY-312 dans le carcinome épidermoïde de la tête et du cou au cours du premier semestre 2027, avec d’autres résultats de Phase 1 attendus tout au long de 2026.

Accélération du pipeline en oncologie

**Celcuity Inc. )CELC$99 ** a montré une dynamique spectaculaire dans les thérapeutiques du cancer du sein et de la prostate. Gedatolisib, son principal candidat, a atteint une étape de soumission de demande de nouveau médicament à la FDA en novembre 2025 pour un cancer du sein avancé HR+ HER2-. La position initiale a été à 12,60 $ en décembre 2024, avec une action atteignant 112,64 $ à la mi-décembre 2025—une appréciation remarquable de neuf fois. Les niveaux actuels, proches de (reflètent toujours des gains substantiels d’une année sur l’autre.

Cogent Biosciences Inc. )COGT( a marqué des progrès dans la thérapeutique de précision avec Bezuclastinib dans la mastocytose systémique non avancée, la mastocytose systémique avancée et les tumeurs stromales gastro-intestinales )GIST(. La première soumission de NDA pour Non-AdvSM représentait une étape réglementaire cruciale. Partant d’un point d’entrée à 7,25 $, COGT est monté à 43,73 $ début décembre, avant de se modérer à 35 $—toujours en hausse de 380 % sur un an.

Terns Pharmaceuticals Inc. )TERN( a suscité l’enthousiasme des investisseurs suite aux données de l’essai CARDINAL sur TERN-701, son candidat pour la leucémie myéloïde chronique. Les résultats de novembre ont montré un taux de réponse moléculaire majeure de 64 % en 24 semaines, avec des données mises à jour révélant un taux de réponse de 75 % chez les patients recevant des doses supérieures à 320 mg par jour. La société est passée de 5,98 $ en août à un pic de 48,26 $ en décembre.

Expansion au-delà de l’oncologie

DBV Technologies S.A. )DBVT( s’est aventurée dans le traitement des allergies alimentaires avec le patch VIASKIN Peanut. Un essai de phase 3 a atteint son objectif principal chez des enfants allergiques aux arachides âgés de 4 à 7 ans, positionnant la société pour une soumission BLA au premier semestre 2026. Les projections de ventes maximales atteignaient 1,5 milliard de dollars d’ici 2030. Partant de 10,64 $ en octobre, l’action a augmenté jusqu’à 26,18 $ à la mi-décembre, et se négocie actuellement autour de 19 $.

Sol-Gel Technologies Ltd. )SLGL( opérait dans la dermatologie avec TWYNEO et EPSOLAY, déjà commercialisés et approuvés par la FDA. La société a fait progresser SGT-610 dans le syndrome de Gorlin )Phase III(, avec des résultats attendus au quatrième trimestre 2026), et SGT-210 dans la maladie de Darier (Phase 1b en cours). Partant de 7,26 $ en mai, SLGL a atteint un sommet de 52,26 $ en octobre avant de se stabiliser autour de 43 $.

Acquisitions stratégiques et approbations réglementaires

Cidara Therapeutics Inc. (CDTX) a réalisé une sortie notable lorsque l’acquisition par Merck à 221,50 $ par action (environ 9,2 milliards de dollars) a été annoncée, la clôture étant prévue pour le premier trimestre 2026. La thérapie de prévention de la grippe de la société est devenue un ajout attrayant pour le géant pharmaceutique.

Inhibrx Biosciences Inc. (INBX) a démontré une validation clinique lorsque Ozekibart (INBRX-109) a montré des améliorations significatives de la survie sans progression dans des essais enregistrés pour le chondrosarcome. La soumission de la demande de licence biologiques à la FDA est prévue pour le deuxième trimestre 2026. Partant de 18,35 $ en juillet, l’action a atteint un sommet historique proche de 94,57 $ fin décembre.

Infrastructure commerciale et plateforme

Nutex Health Inc. $424 NUTX( représentait une thèse divergente—une transformation opérationnelle plutôt qu’un potentiel de pipeline. Le fournisseur de services de santé a inversé une )million de pertes nettes $52 2022( en )million de bénéfices nets $59 2024( et )million $219 premiers neuf mois de 2025(. La croissance du chiffre d’affaires a suivi cette inversion : )million (2022) à 723,6 millions de dollars $70 neuf mois 2025(. Partant de 33,56 $ en novembre 2024 et )en avril 2025, NUTX a récemment atteint 193,07 $, clôturant près de 182,23 $.

Détection précoce et médecine de précision

GRAIL Inc. (GRAL) a poursuivi la détection précoce du cancer avec son test Galleri de détection multi-cancers. La société a annoncé ses plans pour une soumission PMA à la FDA au premier trimestre 2026, soutenue par les données de l’étude NHS-Galleri et PATHFINDER 2. Positionnée à 48,50 $ en septembre, l’action a grimpé à 115,76 $ en novembre avant de se modérer à 88 $.

Zenas BioPharma Inc. ZBIO s’est concentrée sur les maladies auto-immunes avec Obexelimab. Les données de l’essai de phase 2 MoonStone dans la sclérose en plaques récurrente ont montré une réduction relative de 95 % des nouvelles lésions T1 à l gadolinium. Les données de phase 3 INDIGO dans la maladie à IgG4 restent en attente. Partant de 8,79 $ en décembre 2024, ZBIO a atteint 44,60 $ à la fin de l’année, se consolidant autour de 35 $.

La conclusion

Ces douze entreprises—couvrant les maladies rares, l’oncologie, l’immunothérapie, la dermatologie et la détection précoce—ont illustré l’opportunité biotech de 2025. Des rendements substantiels ont été réalisés par les investisseurs ayant reconnu les points d’inflexion dans les calendriers de développement clinique et les catalyseurs réglementaires. Pour ceux qui cherchent des opportunités similaires en 2026, comprendre les domaines thérapeutiques, la conception des essais et la taille du marché adressable reste fondamental pour identifier la prochaine génération de performers en rupture.