Harga BioMarin Pharmaceutical Inc

BioMarin Pharmaceutical Inc. mengkhususkan diri dalam menciptakan dan membawa pengobatan ke pasar untuk individu yang menderita gangguan langka yang parah dan sering kali mematikan serta kondisi medis kritis lainnya. Perusahaan saat ini memasarkan beberapa produk farmasi utama. Di antaranya adalah Vimizim, terapi penggantian enzim yang menargetkan mucopolysaccharidosis (MPS) tipe IV A, sebuah gangguan penyimpanan lisosom tertentu, dan Naglazyme, bentuk rekombinan dari N-asetilgalaktosamin 4-sulfatase untuk individu dengan MPS VI. Penawaran lain yang terkenal adalah Kuvan, versi oral sintetis unik dari 6R-BH4, yang diresepkan untuk fenilketonuria (PKU), kondisi metabolik bawaan. Untuk memperluas portofolio produknya, BioMarin menyediakan Palynziq, enzim fenilalanin ammonia lyase rekombinan yang dipolietilena glikolasi dan diberikan melalui injeksi subkutan untuk menurunkan kadar Phe dalam darah. Juga tersedia adalah Brineura, enzim tripeptidil peptidase 1 manusia rekombinan yang digunakan dalam pengobatan ceroid lipofusinosis tipe 2, varian dari penyakit Batten; Voxzogo, analog peptida natriuretik tipe c yang diinjeksi setiap hari untuk achondroplasia; dan Aldurazyme, protein murni yang meniru enzim manusia alami alpha-L-iduronidase. Selain produk yang sudah mapan, BioMarin memiliki jalur pengembangan yang kuat. Ini termasuk valoctocogene roxaparvovec, vektor virus adeno terkait yang sedang menjalani uji klinis Fase III untuk hemofilia A parah. Selain itu, BMN 307, terapi gen berbasis AAV5, sedang dalam uji coba Fase 1/2, bertujuan menormalkan kadar fenilalanin dalam darah pada pasien PKU, sementara BMN 255 juga dalam uji coba Fase 1/2 untuk hiperoksaluria primer. Pelanggannya meliputi apotek khusus, rumah sakit, badan kesehatan pemerintah internasional, dan jaringan distributor serta grosir farmasi. Layanan ini menjangkau pasien dan penyedia layanan kesehatan di seluruh Amerika Serikat, Eropa, Amerika Latin, dan pasar global lainnya. BioMarin menjaga aliansi lisensi strategis dan kolaborasi dengan mitra seperti Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc., dan Asubio Pharma Co., Ltd. Didirikan pada tahun 1996, kantor pusat perusahaan terletak di San Rafael, California.