Palvella Therapeutics Inc. (PVLA) は、2025年3月に注目されたときに希少疾患の機会を体現しました。同社の主要資産であるQTORINラパマイシンは、微小嚢胞性リンパ管奇形、皮膚静脈奇形、臨床的に重要な血管角化症をターゲットにしており、治療選択肢が限られています。12月末までにPVLAは114.69ドルに急騰し、その後約100ドル付近に落ち着きました。市場はQTORINの複数の適応症における数十億ドルのアドレス可能な市場を認識しました。
Celcuity Inc. )CELC( は、乳癌と前立腺癌の治療薬で劇的な勢いを示しました。リード候補のゲダトリシブは、2025年11月にFDAの新薬申請（NDA）提出のマイルストーンに到達しました。2024年12月に12.60ドルで最初に位置付けられ、その後2025年12月中旬には112.64ドルに達し、9倍の評価増となりました。現在の水準は)依然として大きな前年比の利益を反映しています。
Cogent Biosciences Inc. $99 COGT( は、Bezuclastinibを用いた精密治療で進展を示し、非進行性全身性肥満細胞症（Non-AdvSM）、進行性全身性肥満細胞症、消化管間質腫瘍（GIST）に取り組んでいます。最初のNDA提出は重要な規制マイルストーンを示し、7月のエントリーポイントの7.25ドルから12月初旬には43.73ドルに上昇、その後35ドルに調整されましたが、それでも年間380％の上昇です。
Terns Pharmaceuticals Inc. )TERN( は、TERN-701のCARDINAL試験データにより投資家の熱狂を集めました。11月の結果は、24週間以内に64％の主要分子反応率を示し、更新データでは1日320mg超の投与を受けた患者の75％の反応率を明らかにしました。同社は8月の5.98ドルから12月のピーク48.26ドルに上昇しました。
Cidara Therapeutics Inc. )CDTX( は、Merckによる約221.50ドル/株の買収合意を達成し、約92億ドルのエグジットを実現しました。Q1 2026に完了予定です。同社のインフルエンザ予防療法は、製薬大手にとって魅力的なバローンとなっています。
Inhibrx Biosciences Inc. )INBX( は、Ozekibart )INBRX-109(が軟骨肉腫の登録試験で統計的に有意な無増悪生存期間の改善を示したことで臨床的に証明されました。FDAの生物製剤承認申請は2026年第2四半期を目標としています。7月の18.35ドルから、12月末には過去最高の94.57ドル近くに上昇しました。
商業インフラとプラットフォームプレイ
Nutex Health Inc. )NUTX( は、パイプラインの潜在性よりも運営の変革を重視した異なる見解を示しました。同社は、2022年の)数百万ドルの純損失(を2024年には)数百万ドルの純利益(に転換し、2025年の最初の9か月間も同様に改善しました。収益の成長もこの変革を反映し、2022年の)数百万ドル(から2025年の9か月で7億2360万ドルに拡大しています。11月の33.56ドルから、2025年4月には193.07ドルに達し、最近は182.23ドル付近で取引されています。
早期発見と精密医療
GRAIL Inc. )GRAL( は、多癌早期検出テストのGalleriを通じて早期癌検出を追求しています。同社は、2026年第1四半期にFDAへのPMA申請を計画しており、NHS-GalleriとPATHFINDER 2研究データに支えられています。9月の48.50ドルから、11月には115.76ドルに急騰し、その後88ドルに調整されました。
**Zenas BioPharma Inc. )ZBIO$424 ** は、自己免疫疾患に焦点を当て、Obexelimabを開発しています。再発性多発性硬化症のMoonStone第2相試験データは、新たなガドリニウム増強T1病変の相対的減少率95％を示しました。IgG4関連疾患のINDIGO第3相データは未発表です。2024年12月の8.79ドルから、年末には44.60ドルに達し、その後約35ドルで推移しています。
12の隠れたバイオテクノロジーの勝者：早期の確信が2025年に三桁のリターンにどうつながったか
バイオテクノロジーセクターは2025年に機会認識のマスタークラスを提供し、あまり知られていない臨床段階の企業が投資家の関心を大きく集めました。今年のパフォーマンスを振り返ると、希少疾患、腫瘍突破、未治療の医療ニーズに焦点を当てた過小評価された治療薬企業のポートフォリオが、早期の信者にとって変革的な利益を生み出しました。
希少疾患スペシャリストが先導
Palvella Therapeutics Inc. (PVLA) は、2025年3月に注目されたときに希少疾患の機会を体現しました。同社の主要資産であるQTORINラパマイシンは、微小嚢胞性リンパ管奇形、皮膚静脈奇形、臨床的に重要な血管角化症をターゲットにしており、治療選択肢が限られています。12月末までにPVLAは114.69ドルに急騰し、その後約100ドル付近に落ち着きました。市場はQTORINの複数の適応症における数十億ドルのアドレス可能な市場を認識しました。
NANOBIOTIX $25 NBTX( は、NBTXR3 )JNJ-1900(を用いた物理学に基づく癌治療アプローチを追求し、ジョンソン・エンド・ジョンソンのヤンセン部門にライセンス供与されました。9月に12.23ドルでフラッグされ、その後10月中旬には30.35ドルに上昇し、その後約21ドルで安定しました。同社は2027年上半期に頭頸部扁平上皮癌のNANORAY-312試験の中間データを期待しており、2026年を通じて追加のフェーズ1の結果も予想されています。
腫瘍パイプラインの加速
Celcuity Inc. )CELC( は、乳癌と前立腺癌の治療薬で劇的な勢いを示しました。リード候補のゲダトリシブは、2025年11月にFDAの新薬申請（NDA）提出のマイルストーンに到達しました。2024年12月に12.60ドルで最初に位置付けられ、その後2025年12月中旬には112.64ドルに達し、9倍の評価増となりました。現在の水準は)依然として大きな前年比の利益を反映しています。
Cogent Biosciences Inc. $99 COGT( は、Bezuclastinibを用いた精密治療で進展を示し、非進行性全身性肥満細胞症（Non-AdvSM）、進行性全身性肥満細胞症、消化管間質腫瘍（GIST）に取り組んでいます。最初のNDA提出は重要な規制マイルストーンを示し、7月のエントリーポイントの7.25ドルから12月初旬には43.73ドルに上昇、その後35ドルに調整されましたが、それでも年間380％の上昇です。
Terns Pharmaceuticals Inc. )TERN( は、TERN-701のCARDINAL試験データにより投資家の熱狂を集めました。11月の結果は、24週間以内に64％の主要分子反応率を示し、更新データでは1日320mg超の投与を受けた患者の75％の反応率を明らかにしました。同社は8月の5.98ドルから12月のピーク48.26ドルに上昇しました。
腫瘍以外の拡大
DBV Technologies S.A. )DBVT( は、食物アレルギー治療に進出し、VIASKINピーナッツパッチを展開しています。フェーズ3試験は、4-7歳のピーナッツアレルギー児で主要エンドポイントを達成し、2026年上半期のBLA申請に向けて準備中です。2030年までにピーク売上高は15億ドルに達すると予測されています。10月の10.64ドルから12月中旬には26.18ドルに上昇し、現在は約19ドルで取引されています。
Sol-Gel Technologies Ltd. )SLGL( は、皮膚科分野でFDA承認済みのTWYNEOとEPSOLAYを既に商品化しており、Gorlin症候群のSGT-610は2026年第4四半期に結果が期待され、Darier病のSGT-210はフェーズ1bが進行中です。5月の7.26ドルから、10月には52.26ドルにピークを迎え、その後43ドル付近に落ち着いています。
戦略的買収と規制承認
Cidara Therapeutics Inc. )CDTX( は、Merckによる約221.50ドル/株の買収合意を達成し、約92億ドルのエグジットを実現しました。Q1 2026に完了予定です。同社のインフルエンザ予防療法は、製薬大手にとって魅力的なバローンとなっています。
Inhibrx Biosciences Inc. )INBX( は、Ozekibart )INBRX-109(が軟骨肉腫の登録試験で統計的に有意な無増悪生存期間の改善を示したことで臨床的に証明されました。FDAの生物製剤承認申請は2026年第2四半期を目標としています。7月の18.35ドルから、12月末には過去最高の94.57ドル近くに上昇しました。
商業インフラとプラットフォームプレイ
Nutex Health Inc. )NUTX( は、パイプラインの潜在性よりも運営の変革を重視した異なる見解を示しました。同社は、2022年の)数百万ドルの純損失(を2024年には)数百万ドルの純利益(に転換し、2025年の最初の9か月間も同様に改善しました。収益の成長もこの変革を反映し、2022年の)数百万ドル(から2025年の9か月で7億2360万ドルに拡大しています。11月の33.56ドルから、2025年4月には193.07ドルに達し、最近は182.23ドル付近で取引されています。
早期発見と精密医療
GRAIL Inc. )GRAL( は、多癌早期検出テストのGalleriを通じて早期癌検出を追求しています。同社は、2026年第1四半期にFDAへのPMA申請を計画しており、NHS-GalleriとPATHFINDER 2研究データに支えられています。9月の48.50ドルから、11月には115.76ドルに急騰し、その後88ドルに調整されました。
**Zenas BioPharma Inc. )ZBIO$424 ** は、自己免疫疾患に焦点を当て、Obexelimabを開発しています。再発性多発性硬化症のMoonStone第2相試験データは、新たなガドリニウム増強T1病変の相対的減少率95％を示しました。IgG4関連疾患のINDIGO第3相データは未発表です。2024年12月の8.79ドルから、年末には44.60ドルに達し、その後約35ドルで推移しています。
まとめ
これら12社は、希少疾患、腫瘍、免疫療法、皮膚科、早期検出にまたがり、2025年のバイオテクノロジーの機会セットを体現しました。臨床開発のタイムラインや規制のきっかけにおいて転換点を認識した投資家にとって、大きなリターンがもたらされました。2026年に同様の機会を追求するには、治療領域、試験設計、市場規模を理解することが、次世代のブレイクアウト企業を見つけるための基礎となります。