BioMarin Pharmaceutical Inc 価格

BioMarin Pharmaceutical Inc.は、致死的となることも多い重度の希少疾患やその他の重篤な病状に苦しむ人々のための治療法の創出と市場投入を専門としています。同社は現在、いくつかの主要な医薬品を販売しています。これには、特定のリソソーム蓄積症であるムコ多糖症（MPS）IV型Aを標的とする酵素補充療法であるVimizim、MPS VI患者向けの組換え型N-アセチルガラクトサミン-4-スルファターゼであるNaglazymeが含まれます。もう一つの注目すべき製品は、遺伝性代謝疾患であるフェニルケトン尿症（PKU）に処方される、経口投与可能な独自の合成型6R-BH4であるKuvanです。さらに製品ポートフォリオを拡大し、BioMarinは、血中フェニルアラニン値を低下させるために皮下注射で投与されるPEG化組換えフェニルアラニンアンモニアリアーゼであるPalynziqを提供しています。また、バッテン病の変種であるセロイドリポフスチン症2型の治療に用いられる組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ1であるBrineura、軟骨無形成症に対する毎日注射するC型ナトリウム利尿ペプチド類似体であるVoxzogo、天然のヒト酵素α-L-イズロニダーゼを模倣した精製タンパク質であるAldurazymeも利用可能です。確立された製品に加え、BioMarinは強固な開発パイプラインを有しています。これには、重症血友病Aを対象に第III相臨床試験が進行中のアデノ随伴ウイルスベクターであるvaloctocogene roxaparvovecが含まれます。さらに、BMN 307は、PKU患者の血中フェニルアラニン値を正常化することを目的としたAAV5を介した遺伝子治療であり第1/2相試験中、BMN 255も原発性高シュウ酸尿症を対象に第1/2相試験中です。同社の顧客は、専門薬局、病院、国際政府保健機関、そして販売代理店や医薬品卸売業者のネットワークに及びます。これらのサービスは、米国、欧州、ラテンアメリカ、その他の世界市場の患者や医療従事者に届けられています。BioMarinは、Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc.、Asubio Pharma Co., Ltd.などのパートナーと戦略的なライセンスおよび協力提携を維持しています。1996年に設立された同社の本社は、カリフォルニア州サンラファエルに所在しています。