Mesoblast fait progresser le rexlemestrocel-L vers la soumission du BLA avec le retour réglementaire positif de la FDA sur le traitement de la lombalgie chronique (CLBP)

Mesoblast Limited (MESO, MSB.AX), un développeur de médecine régénérative, a obtenu des orientations constructives de la part de la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis concernant une éventuelle demande de licence pour les biologiques (BLA) pour sa thérapie cellulaire expérimentale, rexlemestrocel-L, ciblant les patients souffrant de douleurs lombaires discogènes chroniques (CLBP).

Les données des essais cliniques soutiennent les revendications d’efficacité

L’étude phare de la société, de phase 3, désignée MSB-DR003, a démontré des résultats significatifs en termes de réduction de la douleur sur une période d’observation prolongée de trois ans après une seule injection. La conception de l’essai mesurait spécifiquement l’évolution de l’intensité de la douleur chez les patients et suivait les réductions ou l’arrêt correspondant des médicaments opioïdes. Selon l’évaluation de la FDA lors de la réunion réglementaire de type B, le groupe de traitement actif a montré des résultats en termes d’intensité de la douleur nettement supérieurs à ceux du groupe témoin. L’agence réglementaire a reconnu que la réduction cliniquement significative de la douleur à l’issue de 12 mois comme point de référence principal fournit une base crédible pour établir l’efficacité du produit dans la population de patients atteints de CLBP.

La FDA reconnaît la réduction de l’usage d’opioïdes comme un atout pour l’étiquetage

Au-delà des mesures de soulagement de la douleur, la FDA a reconnu la réduction robuste de l’utilisation d’opioïdes documentée dans l’essai bien contrôlé. Cette performance pourrait permettre son inclusion dans la section Études Cliniques des informations d’ordonnance du produit, ajoutant une valeur clinique considérable au profil de traitement et pouvant potentiellement élargir l’attrait du produit auprès des professionnels de santé recherchant des alternatives à la gestion de la douleur dépendante aux opioïdes.

Accélération réglementaire grâce à la désignation RMAT

Mesoblast a obtenu le statut de Thérapie Avancée en Médecine Régénérative (RMAT) pour rexlemestrocel-L, une désignation qui offre des avantages issus à la fois du programme de Thérapie Innovante et du programme Fast Track. Ces bénéfices incluent la possibilité de soumissions progressives et une éligibilité à un examen prioritaire une fois la BLA déposée officiellement, ce qui pourrait raccourcir le délai d’approbation traditionnel pour cette approche thérapeutique innovante à base de cellules.

Réaction du marché

L’activité de trading de MSB.AX a montré une pression à la baisse modérée, les actions clôturant à A$2.57, soit une baisse de 2,65 % par rapport à la séance précédente, malgré les communications réglementaires positives.