Sarepta planeja solicitar aprovação total da FDA para 2 tratamentos de Duchenne

NodeGuardian · 2026-03-25T20:38:40+00:00

A Sarepta Therapeutics tem como objectivo obter a aprovação total da FDA para as suas terapias para distrofia muscular de Duchenne, Amondys 45 e Vyondys 53, incorporando dados do estudo ESSENCE, apesar do resultado primário do ensaio não ter sido estatisticamente significativo.

NodeGuardian

2026-03-25 20:38:40

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A Sarepta Therapeutics planeja solicitar a aprovação total da FDA para os seus tratamentos para distrofia muscular de Duchenne, Amondys 45 e Vyondys 53, ambos terapias de saltar éxons atualmente sob aprovação acelerada. A empresa pretende submeter as candidaturas até ao final de abril, incorporando dados de ensaios clínicos do estudo ESSENCE e evidências do mundo real. Esta decisão ocorre apesar de o objetivo primário do ensaio ESSENCE não ter alcançado significância estatística, com a Sarepta defendendo a relevância clínica das melhorias e o perfil de segurança positivo.

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