Preço BioMarin Pharmaceutical Inc

A BioMarin Pharmaceutical Inc. é especializada na criação e comercialização de tratamentos para indivíduos que sofrem de doenças raras graves e frequentemente fatais, bem como de outras condições médicas críticas. A empresa comercializa atualmente vários produtos farmacêuticos de destaque. Entre estes estão o Vimizim, uma terapia de substituição enzimática dirigida à mucopolissacaridose (MPS) tipo IV A, uma perturbação específica de armazenamento lisossomal, e o Naglazyme, uma forma recombinante de N-acetilgalactosamina 4-sulfatase para indivíduos com MPS VI. Outra oferta notável é o Kuvan, uma versão oral sintética única de 6R-BH4, prescrito para fenilcetonúria (PKU), uma condição metabólica hereditária. Expandindo ainda mais o seu portfólio de produtos, a BioMarin disponibiliza o Palynziq, uma enzima recombinante fenilalanina amónia liase PEGilada administrada por injeção subcutânea para reduzir os níveis de Phe no sangue. Também estão disponíveis o Brineura, uma tripeptidil peptidase 1 humana recombinante utilizada no tratamento da ceroidolipofuscinose tipo 2, uma variante da doença de Batten; o Voxzogo, um análogo diário injetável do peptídeo natriurético tipo C para a acondroplasia; e o Aldurazyme, uma proteína refinada que imita a enzima humana natural alfa-L-iduronidase. Para além dos seus produtos estabelecidos, a BioMarin possui um robusto pipeline de desenvolvimento. Este inclui o valoctocogene roxaparvovec, um vetor de vírus adeno-associado em ensaios clínicos de Fase III para a hemofilia A grave. Adicionalmente, o BMN 307, uma terapia genética mediada por AAV5, está em ensaios de Fase 1/2, com o objetivo de normalizar os níveis de fenilalanina no sangue em doentes com PKU, enquanto o BMN 255 também está em ensaios de Fase 1/2 para a hiperoxalúria primária. A sua clientela abrange farmácias especializadas, hospitais, organismos governamentais de saúde internacionais e uma rede de distribuidores e grossistas farmacêuticos. Estes serviços alcançam doentes e profissionais de saúde nos Estados Unidos, Europa, América Latina e outros mercados globais. A BioMarin mantém alianças estratégicas de licenciamento e colaboração com parceiros como a Sarepta Therapeutics, a Ares Trading S.A., a Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. e a Asubio Pharma Co., Ltd. Fundada em 1996, a sede da empresa está localizada em San Rafael, Califórnia.