Цена BioMarin Pharmaceutical Inc

BioMarin Pharmaceutical Inc. специализируется на создании и выводе на рынок лекарственных средств для людей, страдающих от тяжелых и часто смертельных редких заболеваний и других критических медицинских состояний. В настоящее время компания продает несколько ключевых фармацевтических продуктов. Среди них — Vimizim, ферментозаместительная терапия, направленная на лечение мукополисахаридоза (МПС) типа IV A, специфического лизосомального нарушения, и Naglazyme, рекомбинантная форма N-ацетилгалактозамина 4-сульфатазы для пациентов с МПС типа VI. Еще одним заметным продуктом является Kuvan — уникальная синтетическая пероральная форма 6R-BH4, назначаемая при фенилкетонурии (ФКУ), наследственном метаболическом заболевании. В дополнение к этому, BioMarin предлагает Palynziq — PEG-лизированную рекомбинантную ферменту фенилаланина аммонийлиазы, вводимую подкожно для снижения уровня фенилаланина в крови. Также доступны Brineura — рекомбинантная человеческая трипептидилпептидаза 1, используемая при лечении кериод-липофусциноза типа 2, варианта болезни Баттена; Voxzogo — ежедневная инъекционная форма аналога натриуретического пептида типа C для ахондроплазии; и Aldurazyme — очищенный белок, имитирующий естественный человеческий фермент альфа-L-идуронидазу. Помимо уже существующих продуктов, BioMarin обладает мощным портфелем разработки. В его состав входит валоктогене роксапарвовек — аденоассоциированный вирусный вектор, проходящий третью фазу клинических испытаний для тяжелой гемофилии А. Кроме того, BMN 307 — генная терапия на базе AAV5, находящаяся на стадии 1/2 клинических испытаний, направленная на нормализацию уровня фенилаланина в крови у пациентов с ФКУ, а BMN 255 также проходит испытания стадии 1/2 для первичной гипероксалурии. Клиентская база компании включает специализированные аптеки, больницы, международные государственные органы здравоохранения и сеть дистрибьюторов и фармацевтических оптовиков. Эти услуги охватывают пациентов и медицинских работников в США, Европе, Латинской Америке и других глобальных рынках. BioMarin поддерживает стратегические лицензионные и коллаборативные партнерства с такими компаниями, как Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. и Asubio Pharma Co., Ltd. Основана в 1996 году, штаб-квартира компании расположена в Сан-Рафаэле, Калифорния.