BioMarin Pharmaceutical Inc Ціна

BioMarin Pharmaceutical Inc. спеціалізується на створенні та впровадженні на ринок лікувань для осіб, які страждають від важких і часто смертельних рідкісних захворювань та інших критичних медичних станів. Компанія наразі пропонує кілька ключових фармацевтичних продуктів. Серед них — Vimizim, ензимна замісна терапія, спрямована на мукополісахаридоз (МПС) типу IV A, специфічне лізосомне захворювання, та Naglazyme, рекомбінована форма N-ацетилгалактозаміну 4-сульфату для осіб з МПС типу VI. Ще одним помітним продуктом є Kuvan, унікальна синтетична оральна версія 6R-BH4, призначена для фенілкетонурії (ФКУ), спадкового метаболічного стану. Щоб розширити свій портфель продуктів, BioMarin пропонує Palynziq, PEG-ліпідований рекомбінований фермент фенілаланіну амоніакліази, який вводиться підшкірно для зниження рівня Phe у крові. Також доступні Brineura, рекомбінований людський трипептидилпептидаза 1, який використовується для лікування цероїдної ліпофускінозу типу 2, варіанту хвороби Баттена; Voxzogo, щоденний ін'єкційний аналог натріуретичного пептиду типу c для ахондроплазії; та Aldurazyme, очищений білок, що імітує природний людський фермент альфа-L-ідуранідазу. Окрім вже встановлених продуктів, BioMarin має міцний портфель розробок. Це включає valoctocogene roxaparvovec, адено-асоційований вірусний вектор, який проходить третю фазу клінічних досліджень для важкої гемофілії А. Крім того, BMN 307, генна терапія на основі AAV5, знаходиться на стадії фаз 1/2, з метою нормалізувати рівень фенілаланіну у крові у пацієнтів з ФКУ, тоді як BMN 255 також проходить фази 1/2 для первинної гіпероксалурії. Її клієнтська база охоплює спеціалізовані аптеки, лікарні, міжнародні урядові органи охорони здоров’я та мережу дистриб’юторів і фармацевтичних оптовиків. Ці послуги охоплюють пацієнтів і медичних працівників у Сполучених Штатах, Європі, Латинській Америці та інших глобальних ринках. BioMarin підтримує стратегічні ліцензійні та співпрацівницькі угоди з партнерами, такими як Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. та Asubio Pharma Co., Ltd. Заснована у 1996 році, головний офіс компанії розташований у Сан-Рафаелі, Каліфорнія.