Crinetics 在成人先天性肾上腺增生症患者的关键治疗方面取得进展，达到第3阶段招募里程碑

Crinetics Pharmaceuticals Inc. (CRNX) 已在 CALM-CAH 3期研究中招募了第一位参与者——这是一项针对成人先天性肾上腺皮质增生症（(CAH)）的关键性研究，旨在评估Atumelnant，这是一种具有潜力的ACTH受体拮抗剂。该里程碑标志着在一种罕见的遗传性疾病治疗方面取得了重大进展，该疾病会干扰正常的肾上腺功能，通常需要终生使用糖皮质激素替代治疗。

临床负担与未满足的需求

CAH仍然是一个具有挑战性的疾病领域。现有的标准治疗方案常常带来显著的副作用——包括生长迟缓、代谢功能障碍和生活质量下降——同时疾病控制仍不完全。Atumelnant的机制旨在正常化过度的肾上腺雄激素，减少患者对高剂量类固醇的依赖。通过每日一次的口服给药，恢复激素平衡，填补了现有治疗方法未能充分管理疾病表现的关键空白。

基于早期成功的基础

3期试验建立在令人鼓舞的2期数据基础上，显示出疾病生物标志物的快速且持续的改善，以及临床获益指标的提升。这些早期结果显示在肾上腺激素过剩方面有显著减少，并降低了对糖皮质激素的依赖。CALM-CAH 研究现将评估范围扩大到更广泛的成人先天性肾上腺皮质增生症患者，主要关注激素控制和临床结果的疗效与安全性。

监管认可与管线扩展

Crinetics的项目已获得FDA的孤儿药资格认定，强调了未满足的医疗需求和商业潜力。展望未来，公司开发路线图包括：

• 预计在2025年第四季度启动儿童患者的BALANCE-CAH 2/3期试验
• 预计在2026年初公布糖皮质激素减量和13周延长试验数据
• 计划在2026年上半年启动针对ACTH依赖性库欣综合征的2/3期研究

财务状况与股价表现

Crinetics在2025年第三季度末拥有11亿美元现金，为公司运营提供了直至2029年的资金支持。CRNX的股价在此期间曾在24.10美元至56.53美元之间波动。最近一次交易收盘价为49.31美元(上涨2.60%)，但隔夜股价下跌至48.20美元(下跌2.52%)。公司还在推进CRN09682的开发，该候选药物为某些神经内分泌和实体瘤的1/2期试验。

第一位患者于2025年12月入组，标志着从有希望的早期证据向成人先天性肾上腺皮质增生症治疗的确认性3期试验的转变。