Ultragenyx 在基因治疗提交里程碑上取得进展，DTX401 最终FDA提交完成

稀有疾病生物技术公司 Ultragenyx Pharmaceutical (RARE) 已成功完成其针对 GSDIa(GSDIa)的研究性AAV基因治疗药物 DTX401 的监管提交路径。该消息公布后，股价在纳斯达克交易所积极反应，周二收盘价为$22.78，涨幅为$3.06或15.52%，盘后交易略微回落至$22.41。

生物制剂许可证申请(BLA)的完成标志着 Ultragenyx 多阶段提交策略的圆满结束。公司此前已于8月向FDA提交了非临床和临床数据包，现在通过提交化学、制造和控制(CMC)模块，完成了全面的申请包。这种分阶段提交方式使公司能够在监管时间线上保持动力。

DTX401，研究名为pariglasgene brecaparvovec，是一种针对GSDIa患者的创新治疗方法。如果获得FDA批准，这将成为首个直接针对这种罕见遗传性疾病根本原因的治疗，而不仅仅是缓解症状。这对于一个历史上治疗选择有限的患者群体来说，是一个具有里程碑意义的时刻。

该基因治疗通过将缺失基因的功能性拷贝直接输送到受影响的细胞中，为患有这种严重代谢疾病的患者提供了长期临床获益的潜力。此次提交的成功完成，展示了Ultragenyx 致力于推进罕见遗传疾病治疗的决心，也使公司更接近于FDA对DTX401的批准决定。