He estado investigando algunos de los movimientos del sector de la genética de los últimos años y, honestamente, el impulso en las acciones de terapia génica ha sido bastante impresionante de ver. Todo el espacio de las acciones de pruebas genéticas ha madurado significativamente, especialmente con empresas que realmente están obteniendo aprobaciones de la FDA para terapias que hace solo unos años parecían imposibles.

El mercado de la genética en sí es enorme: se estima que en 2024 alcanzará los US$8.980 millones, proyectándose a US$57.130 millones para 2034. Eso representa una tasa de crecimiento anual compuesta del 18,52%, lo que explica por qué tantas empresas de biotecnología están invirtiendo recursos en esta área.

Permítanme repasar algunos de los destacados que llamaron la atención. Avidity Biosciences (RNA) fue uno de los movimientos más importantes: su plataforma de conjugados de anticuerpos y oligonucleótidos para enfermedades musculares raras mostró un potencial serio. Alcanzaron el estatus de terapia innovadora de la FDA para la distrofia miotónica, y cuando lanzaron esos datos positivos de la fase 1/2 que mostraron reducciones de más del 50% en ciertos marcadores genéticos, la acción se disparó. Alcanzó alrededor de US$52.50 en noviembre de 2024.

Wave Life Sciences (WVE) fue otra jugada interesante: están trabajando en medicamentos basados en ARN y demostraron lo que llamaron la primera edición terapéutica de ARN en humanos. Ese tipo de hitos suele captar la atención del mercado. La acción subió fuerte tras esa noticia, alcanzando máximos alrededor de US$16.44.

UniQure (QURE) probablemente tiene la victoria más tangible aquí: en noviembre de 2022, obtuvieron la aprobación de la primera terapia génica para la hemofilia B en el mundo. Eso ya no es teórico, es un medicamento comercializado. Han estado avanzando con terapias para la enfermedad de Huntington y aseguraron una vía de aprobación acelerada con la FDA, lo cual es muy importante.

Sangamo Therapeutics (SGMO) tuvo altibajos: datos positivos de la fase 3 para el tratamiento de la hemofilia A, pero luego sufrió un golpe cuando Pfizer decidió salir de su colaboración a finales de 2024. Esa es la volatilidad que se ve en la biotecnología cuando cambian las alianzas.

Stoke Therapeutics (STOK) se centra en medicamentos de ARN para epilepsia genética, obtuvo la designación de terapia innovadora para su candidato en el síndrome de Dravet. Otro ejemplo de cómo las acciones de pruebas genéticas y las empresas de terapia génica realmente están avanzando en problemas médicos reales.

Todo el sector parece estar pasando de la "investigación prometedora" a las "terapias realmente aprobadas", lo que cambia significativamente el perfil de riesgo. Vale la pena seguirlo si estás atento a las empresas de biotecnología o medicina genética.