Prix BioMarin Pharmaceutical Inc

BioMarin Pharmaceutical Inc. se spécialise dans la création et la commercialisation de traitements pour les personnes souffrant de troubles rares graves et souvent mortels, ainsi que d'autres conditions médicales critiques. La société commercialise actuellement plusieurs produits pharmaceutiques clés. Parmi ceux-ci, Vimizim, une thérapie de remplacement enzymatique ciblant la mucopolysaccharidose (MPS) de type IV A, un trouble spécifique du stockage lysosomal, et Naglazyme, une forme recombinante de N-acétylgalactosamine 4-sulfatase pour les personnes atteintes de MPS VI. Un autre produit notable est Kuvan, une version synthétique orale unique de 6R-BH4, prescrite pour la phénylketonurie (PKU), une maladie métabolique héréditaire. Pour élargir encore son portefeuille de produits, BioMarin propose Palynziq, une enzyme de phénylalanine ammonia lyase recombinante PEGylée administrée par injection sous-cutanée pour réduire les niveaux de Phe dans le sang. Disponible également, Brineura, une tripeptidyl peptidase 1 humaine recombinante utilisée dans le traitement de la ceroid lipofuscinosis type 2, une variante de la maladie de Batten ; Voxzogo, un analogue quotidien injectable de peptide natriurétique de type c pour l achondroplasie ; et Aldurazyme, une protéine raffinée imitant l’enzyme humaine naturelle alpha-L-iduronidase. Au-delà de ses produits établis, BioMarin dispose d’un solide pipeline de développement. Cela inclut valoctocogene roxaparvovec, un vecteur virale adéno-associé en phase III d’essais cliniques pour l’hémophilie A sévère. De plus, BMN 307, une thérapie génique AAV5, est en phase 1/2, visant à normaliser les niveaux de phénylalanine dans le sang chez les patients atteints de PKU, tandis que BMN 255 est également en phase 1/2 pour l’hyperoxalurie primaire. Sa clientèle comprend des pharmacies spécialisées, des hôpitaux, des organismes de santé gouvernementaux internationaux, ainsi qu’un réseau de distributeurs et de grossistes pharmaceutiques. Ces services atteignent des patients et des professionnels de santé aux États-Unis, en Europe, en Amérique latine et sur d’autres marchés mondiaux. BioMarin maintient des alliances stratégiques de licence et de collaboration avec des partenaires tels que Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc., et Asubio Pharma Co., Ltd. Fondée en 1996, le siège social de la société est situé à San Rafael, en Californie.