Mesoblast Tiến Bộ rexlemestrocel-L Đến Gần Nộp BLA Với Phản Hồi Pháp Lý Tích Cực Từ FDA Về Điều Trị Đau Lưng Mạn Tính (CLBP)

Công ty Mesoblast Limited (MESO, MSB.AX), một nhà phát triển y học tái tạo, đã nhận được hướng dẫn tích cực từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ về việc nộp Đơn xin Cấp phép Sinh học (BLA) cho liệu pháp tế bào thử nghiệm của mình, rexlemestrocel-L, nhằm vào bệnh nhân mắc chứng đau lưng dưới mãn tính do đĩa đệm (CLBP).

Dữ liệu thử nghiệm lâm sàng hỗ trợ các tuyên bố về hiệu quả

Nghiên cứu đột phá giai đoạn 3 của công ty, được gọi là MSB-DR003, đã chứng minh kết quả đáng kể trong việc giảm đau qua một khoảng thời gian quan sát kéo dài ba năm sau một lần tiêm. Thiết kế thử nghiệm đặc biệt đo lường mức độ đau của bệnh nhân và theo dõi các giảm hoặc ngừng sử dụng thuốc giảm đau opioid tương ứng. Theo đánh giá của FDA trong cuộc họp điều phối loại B, nhóm điều trị hoạt động cho thấy kết quả giảm đau rõ rệt hơn so với nhóm đối chứng. Cơ quan quản lý đã thừa nhận rằng việc đạt được giảm đau lâm sàng có ý nghĩa tại điểm cuối chính 12 tháng cung cấp nền tảng đáng tin cậy để xác lập hiệu quả của sản phẩm trong nhóm bệnh nhân CLBP.

FDA công nhận giảm opioid là lợi thế trong nhãn mác

Ngoài các chỉ số giảm đau, FDA đã công nhận việc giảm sử dụng opioid mạnh mẽ được ghi nhận trong thử nghiệm kiểm soát tốt này. Hiệu quả này có thể đủ điều kiện để đưa vào phần Nghiên cứu lâm sàng trong thông tin kê đơn của sản phẩm, tăng giá trị lâm sàng đáng kể cho hồ sơ điều trị và có thể mở rộng sự hấp dẫn của sản phẩm đối với các nhà cung cấp dịch vụ y tế đang tìm kiếm các phương pháp thay thế cho quản lý đau dựa vào opioid.

Thúc đẩy quy trình phê duyệt qua Chỉ định RMAT

Mesoblast đã nhận được trạng thái Chăm sóc Tiên tiến về Y học Tái tạo (RMAT) cho rexlemestrocel-L, một chỉ định bao gồm các lợi ích từ cả chương trình Đột phá và Đường dây Nhanh. Những lợi ích này bao gồm khả năng nộp hồ sơ theo từng phần và đủ điều kiện xem xét ưu tiên khi BLA chính thức được nộp, có thể rút ngắn thời gian phê duyệt truyền thống cho phương pháp điều trị dựa trên tế bào sáng tạo này.

Phản ứng thị trường

Hoạt động giao dịch trong MSB.AX phản ánh áp lực giảm nhẹ, với cổ phiếu đóng cửa ở mức A$2.57, giảm 2.65% so với phiên trước, bất chấp các thông tin tích cực từ cơ quan quản lý.