剛剛看到 BridgeBio 本月在 MDA 會議上展示了更多第三期 FORTIFY 試驗的數據。他們展示了 BBP-418 在 LGMD2I/R9 患者中的結果——這是相當罕見的遺傳性肌肉疾病。來自愛荷華大學的 Katherine Mathews 進行了主要報告，顯然耶魯的團隊也將展示有關測量 ribitol 反應在不同 FKRP 變異中的研究，這聽起來可能對理解治療在不同患者突變中的作用很重要。

他們還有四個海報，涵蓋疾病負擔和長期存活模型。股票在過去一年內在 28 美元到 84 美元之間波動，上次我查看時收於 66.54 美元。有趣的是這些罕見疾病相關股票在臨床數據公布後的變動——市場似乎在關注這個。暫時數據是否會成為人們期待的催化劑尚不確定，但他們在重要會議上展示，顯示他們認為有值得分享的內容。