Onvansertib 在 CMML 中表现出单药活性：Cardiff Oncology 的 2025 年 ASH 一期数据

Cardiff Oncology, Inc. (CRDF) 在2025年12月8日第67届美国血液学会年会上公布了关于新型口服PLK1抑制剂onvansertib在治疗耐药性慢性髓单核细胞白血病患者中的初步有效性数据。此次海报展示由梅奥诊所的Patnaik博士牵头，展现了在解决这一具有挑战性的血液疾病方面的进展。

理解临床挑战

慢性髓单核细胞白血病是一种罕见的血液恶性肿瘤，模糊了两类疾病的界限。它既具有骨髓发育不良综合征的特征——血细胞生成缺陷，又表现出过度增殖的骨髓增生性肿瘤的特性。这种双重性质造成了临床上的特殊困难，患者血细胞数量下降的同时，转变为急性髓性白血病的风险也在增加。目前的治疗选择仍然有限，因此新型治疗方法尤为重要。

临床试验设计与安全性

第一阶段剂量递增研究共纳入九名接受onvansertib单药治疗的患者。该药物选择性靶向细胞分裂的关键调控因子PLK1——多极纺锤体相关激酶1——显示出可控的安全性。大多数治疗相关不良事件被认为是可耐受的，有限的患者群体中未出现重大安全信号。

疗效信号与机制

约40%的患者显示出初步疗效，这在这一难治性人群中是一个值得注意的发现。一名患者在9 mg/m²剂量水平达到了理想的骨髓反应，验证了onvansertib在血液恶性肿瘤中的单药潜力。这些结果补充了早期在小细胞肺癌中的观察，表明PLK1抑制可能克服血液和实体瘤适应症中的耐药机制。

更广泛的发展策略

虽然Cardiff Oncology目前决定不再在CMML方面进行进一步开发，但该公司的管线策略仍然雄心勃勃。主要关注点是将PLK1抑制与标准治疗结合，用于RAS突变的转移性结直肠癌。此外，研究者发起的试验也在进行中，探索该策略在转移性胰腺导管腺癌、小细胞肺癌和三阴性乳腺癌中的应用。

市场反应

CRDF股票对这一消息反应积极，前一交易日收盘价为$2.34，涨幅为10.90%，盘后交易中进一步升至$2.35。在过去十二个月中，该股价格在$1.90至$5.64之间波动，反映市场对公司临床进展和管线潜力的情绪。