Cathie Wood đặt cược lớn vào CRISPR！Liệu pháp chỉnh sửa gen đạt tỷ lệ giảm triệu chứng 90% gây chấn động giới y học

CRISPR Therapeutics（CRSP）phát triển liệu pháp chỉnh sửa gen, công nghệ cốt lõi CRISPR/Cas9. Cathie Wood đầu tư nắm giữ lớn, cổ phiếu giá 53.77 USD tăng 2.54%. Zugo-Cel trong thử nghiệm lymphoma cho thấy tỷ lệ giảm triệu chứng 90%, hoàn toàn giảm triệu chứng 70%. Bệnh nhân SLE mất B tế bào trong 48 giờ, đạt khỏi bệnh không dùng thuốc sau sáu tháng.

Bước đột phá lâm sàng mang tính cách mạng của liệu pháp Zugo-Cel

CRISPR Therapeutics gần đây công bố dữ liệu lâm sàng mới nhất của liệu pháp chỉnh sửa gen Zugo-Cel (tên cũ CTX112), kết quả gây chấn động giới y học. Zugo-Cel là liệu pháp CAR-T đồng chủng, nhắm vào phân tử CD19, một phân tử biểu hiện bất thường trong nhiều loại u ác tính máu. Zugo-Cel sử dụng nền tảng CRISPR/Cas9 để chỉnh sửa gen, nhằm tăng cường hoạt tính của tế bào T, và giúp chúng tránh khỏi nhận diện của hệ miễn dịch cơ thể.

Trong các thử nghiệm lâm sàng về bệnh lupus ban đỏ hệ thống (SLE) và các bệnh tự miễn khác, Zugo-Cel thể hiện hiệu quả đáng chú ý. Trong số bốn bệnh nhân được điều trị bằng Zugo-Cel, gồm hai bệnh nhân SLE và hai bệnh nhân viêm cơ hoại tử do miễn dịch, đều xuất hiện mất B tế bào ngoại vi nhanh chóng trong vòng 48 giờ, và hiệu ứng này kéo dài ít nhất 28 ngày.

Đặc biệt, bệnh nhân SLE đầu tiên sau điều trị đã đạt trạng thái không dùng thuốc và không còn triệu chứng sau sáu tháng, mở ra hy vọng mới cho các bệnh tự miễn mãn tính khó chữa như SLE. Bệnh lupus ban đỏ hệ thống là bệnh tự miễn mãn tính, điều trị truyền thống thường phải dùng thuốc ức chế miễn dịch lâu dài, có tác dụng phụ đáng kể và không thể chữa khỏi. Khả năng khỏi bệnh không dùng thuốc của Zugo-Cel mang lại hy vọng bệnh nhân có thể thoát khỏi việc phải dùng thuốc suốt đời.

Zugo-Cel còn thể hiện tiềm năng mạnh mẽ trong điều trị u ác tính máu, đặc biệt là lymphoma tế bào B lớn. Trong một thử nghiệm lâm sàng cho bệnh nhân lymphoma tế bào B lớn tái phát hoặc khó điều trị, Zugo-Cel sau khi dùng 6 tỷ tế bào cho thấy tỷ lệ hồi phục tổng thể 90%, trong đó 70% đạt hoàn toàn khỏi bệnh. Những kết quả này là bước đột phá lớn đối với các bệnh nhân có hiệu quả điều trị hạn chế với phương pháp truyền thống.

Dữ liệu thử nghiệm còn cho thấy, sau điều trị 67% bệnh nhân duy trì khỏi bệnh hoàn toàn trong vòng một năm theo dõi, nghĩa là Zugo-Cel không chỉ có hiệu quả ngắn hạn mà còn có hiệu quả dài hạn rõ rệt. Các thử nghiệm tiếp theo sẽ tiếp tục khám phá ứng dụng của liệu pháp này trong lĩnh vực ung thư máu, và có thể trở thành phương pháp điều trị chính trong tương lai cho các bệnh này.

Tính đột phá của công nghệ CRISPR/Cas9 và thách thức thương mại hóa

Thành công của CRISPR Therapeutics không chỉ đến từ tiến trình lâm sàng, mà còn từ tiềm năng mạnh mẽ của công nghệ chỉnh sửa gen. CRISPR/Cas9 là công nghệ chỉnh sửa chính xác chuỗi DNA, giúp các nhà khoa học sửa chữa hoặc thay thế gen ở cấp độ tế bào, mang ý nghĩa cách mạng trong điều trị các bệnh liên quan đến thiếu hụt gen. Ưu điểm cốt lõi của công nghệ này là liệu pháp CAR-T có thể tránh khỏi nhận diện của hệ miễn dịch, trong khi liệu pháp đồng chủng giảm đáng kể chi phí và thời gian điều trị.

Dữ liệu lâm sàng của Zugo-Cel

Điều trị bệnh tự miễn

· Bệnh nhân SLE sau 6 tháng không dùng thuốc

· Mất B tế bào máu ngoại vi nhanh trong 48 giờ

· Hiệu ứng kéo dài ít nhất 28 ngày

Điều trị ung thư máu

· Tỷ lệ hồi phục tổng thể lymphoma tế bào B lớn 90%

· 70% bệnh nhân đạt khỏi bệnh hoàn toàn

· 67% bệnh nhân duy trì khỏi bệnh sau 1 năm

· Hiệu quả với bệnh nhân tái phát hoặc khó điều trị

Tuy nhiên, công nghệ CRISPR vẫn đối mặt với nhiều thách thức. Trong ứng dụng lâm sàng, độ chính xác và an toàn của chỉnh sửa gen là vấn đề then chốt, sai sót trong chỉnh sửa có thể gây ra tác dụng phụ nghiêm trọng. Ngoài ra, chi phí thử nghiệm lâm sàng rất cao và thời gian kéo dài, cần đảm bảo công nghệ có thể ứng dụng rộng rãi và cạnh tranh trên thị trường để thương mại hóa thành công. Trong lĩnh vực chỉnh sửa gen, cạnh tranh ngày càng gay gắt, các đối thủ như Editas Medicine, Intellia Therapeutics cũng đang phát triển công nghệ tương tự. Rủi ro về quản lý và đạo đức cũng không thể bỏ qua, quy trình phê duyệt của FDA rất nghiêm ngặt và kéo dài, dữ liệu an toàn dài hạn còn thiếu, chính sách bảo hiểm y tế cũng còn nhiều bất định.

Chiến lược đầu tư của Cathie Wood và triển vọng cổ phiếu CRISPR

Cathie Wood của Ark Invest là một trong những nhà đầu tư chính của CRISPR Therapeutics. Ark Invest không chỉ nắm giữ lượng lớn cổ phiếu của công ty, mà còn rất tin tưởng vào tương lai của công nghệ chỉnh sửa gen. Wood cho rằng công nghệ chỉnh sửa gen sẽ là bước đột phá quan trọng trong y học tương lai, và CRISPR Therapeutics, với vị trí dẫn đầu trong lĩnh vực này, chắc chắn sẽ trở thành một trong những công ty đáng đầu tư nhất trong thập kỷ tới.

Giá cổ phiếu của CRISPR Therapeutics từ khi niêm yết luôn thu hút sự chú ý. Mặc dù đối mặt với rủi ro cao của công nghệ chỉnh sửa gen, nhưng tiến bộ rõ rệt trong nghiên cứu phát triển vẫn thu hút nhiều nhà đầu tư. Theo dữ liệu giá cổ phiếu gần đây, CRISPR Therapeutics đóng cửa tuần đầu tiên của năm 2026 ở mức 53.77 USD/cổ phiếu, tăng 2.54%, phản ánh phản ứng tích cực của thị trường với dữ liệu lâm sàng mới nhất.

CRISPR Therapeutics đại diện cho tiềm năng vô hạn của công nghệ chỉnh sửa gen trong lĩnh vực y tế. Công ty đã đạt được tiến bộ đáng kể trong điều trị các bệnh tự miễn và ung thư máu nhờ công nghệ sáng tạo của mình. Khi các thử nghiệm lâm sàng tiếp tục tiến triển, CRISPR Therapeutics có khả năng trở thành doanh nghiệp dẫn đầu ngành công nghiệp sinh học tiếp theo. Đối với nhà đầu tư, tương lai của công ty này vẫn đầy cơ hội và thách thức, việc được Cathie Wood ủng hộ còn tạo thêm niềm tin cho diễn biến giá cổ phiếu.

Tuy nhiên, nhà đầu tư cũng cần lưu ý, cổ phiếu ngành sinh học có đặc tính rủi ro cao, lợi nhuận cao. Thất bại trong thử nghiệm lâm sàng, không được phê duyệt của cơ quan quản lý, hoặc sự đột phá của công nghệ đối thủ đều có thể gây ảnh hưởng lớn đến giá cổ phiếu. Hiện tại, CRISPR Therapeutics chưa đạt lợi nhuận ổn định, doanh thu chủ yếu đến từ hợp tác cấp phép và các khoản thanh toán theo cột mốc, doanh thu thương mại thực sự còn chờ đợi nhiều liệu pháp được phê duyệt và đưa ra thị trường.