Tính giá BioMarin Pharmaceutical Inc

BioMarin Pharmaceutical Inc. chuyên tạo ra và đưa vào thị trường các phương pháp điều trị cho những người mắc các rối loạn hiếm gặp nghiêm trọng và thường gây tử vong cùng các tình trạng y tế quan trọng khác. Hiện tại, công ty đang tiếp thị một số sản phẩm dược phẩm chính. Trong số đó có Vimizim, liệu pháp thay thế enzyme nhắm vào bệnh mucopolysaccharidosis (MPS) loại IV A, một rối loạn lưu trữ lysosome đặc thù, và Naglazyme, dạng tái tổ hợp của N-acetylgalactosamine 4-sulfatase dành cho người mắc MPS VI. Một sản phẩm đáng chú ý khác là Kuvan, dạng uống tổng hợp độc đáo của 6R-BH4, được kê đơn cho bệnh phenylketonuria (PKU), một rối loạn chuyển hóa di truyền. Để mở rộng danh mục sản phẩm, BioMarin cung cấp Palynziq, enzyme phenylalanine ammonia lyase tái tổ hợp được PEG hóa, tiêm dưới da để giảm mức Phe trong máu. Ngoài ra còn có Brineura, enzyme human tripeptidyl peptidase 1 tái tổ hợp dùng trong điều trị bệnh ceroid lipofuscinosis type 2, một dạng của bệnh Batten; Voxzogo, một dạng peptide natriuretic c hàng ngày tiêm truyền để điều trị chứng chậm phát triển xương; và Aldurazyme, một protein tinh chế phản ánh enzyme alpha-L-iduronidase tự nhiên của con người. Ngoài các sản phẩm đã có, BioMarin còn có một dòng sản phẩm phát triển mạnh mẽ. Điều này bao gồm valoctocogene roxaparvovec, một vector virus adeno liên quan đang trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III cho bệnh hemophilia A nặng. Thêm vào đó, BMN 307, liệu pháp gene AAV5, đang trong thử nghiệm giai đoạn 1/2, nhằm mục tiêu điều chỉnh mức phenylalanine trong máu của bệnh nhân PKU, trong khi BMN 255 cũng đang trong thử nghiệm giai đoạn 1/2 cho bệnh tăng oxalat máu nguyên phát. Khách hàng của công ty bao gồm các nhà thuốc chuyên biệt, bệnh viện, các cơ quan y tế chính phủ quốc tế và mạng lưới nhà phân phối cùng nhà bán buôn dược phẩm. Các dịch vụ này tiếp cận bệnh nhân và nhà cung cấp dịch vụ y tế trên khắp Hoa Kỳ, châu Âu, Mỹ Latin và các thị trường toàn cầu khác. BioMarin duy trì các liên minh cấp phép chiến lược và hợp tác với các đối tác như Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc., và Asubio Pharma Co., Ltd. Thành lập từ năm 1996, trụ sở chính của công ty đặt tại San Rafael, California.