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Crinetics 推進成人先天性腎上腺增生症患者的關鍵治療，達成第3階段招募里程碑
Crinetics Pharmaceuticals Inc. (CRNX) 已在 CALM-CAH 第三期研究中招募了第一位參與者——這是一項關於 Atumelnant 的關鍵性研究，該藥物是一種針對成人典型先天性腎上腺增生症 (CAH) 的試驗性 ACTH 受體拮抗劑。這一里程碑代表了對一種破壞正常腎上腺功能、通常需要終生使用糖皮質激素替代療法的罕見遺傳疾病的重要進展。
臨床負擔與未滿足的需求
CAH 仍然是一個具有挑戰性的疾病領域。目前的標準治療方案常常產生顯著的副作用——包括生長遲緩、新陳代謝功能障礙和生活品質受損——同時對疾病的控制仍不完整。Atumelnant 的機制旨在正常化過度的腎上腺雄激素，並減少患者對高劑量類固醇的依賴。通過每日一次的口服給藥來恢復激素平衡，該療法解決了現有治療方法未能充分控制疾病表現的關鍵空白。
建立在早期成功的基礎上
第三期試驗基於令人鼓舞的第二期數據，顯示在疾病生物標誌物和臨床益處指標方面都取得了快速且持續的改善。這些早期結果顯示腎上腺激素過多顯著減少，對糖皮質激素治療的依賴也降低。CALM-CAH 研究現擴展到更廣泛的成人先天性腎上腺增生症患者群體，重點評估激素控制和臨床結果的療效與安全性。
監管認可與管線擴展
Crinetics 的項目已獲得 FDA 的孤兒藥資格認定，進一步強調了未滿足的醫療需求和商業潛力。展望未來，公司的開發路線圖包括：
財務狀況與股價表現
Crinetics 在 2025 年第三季度結束時擁有 11 億美元現金，為公司運營提供至 2029 年的資金支持。CRNX 股價在此期間曾在 24.10 美元至 56.53 美元之間波動。最近一次交易收於 49.31 美元 (上漲 2.60%)，但隔夜股價下跌至 48.20 美元 (下跌 2.52%)。公司還在推進 CRN09682 的開發，該候選藥物為某些神經內分泌和實體瘤的第一/二期候選藥物。
第一位患者於 2025 年 12 月加入，標誌著從有希望的早期證據轉向成人先天性腎上腺增生症療法的確認性第三期測試的轉折點。