Roxadustat 在血液疾病治療方面達成孤兒藥資格里程碑

FibroGen, Inc. (FGEN) 已獲得重要的監管里程碑，因為FDA的孤兒藥品開發辦公室授予其研究療法 roxadustat 用於治療骨髓異常增生症 (MDS) 的孤兒藥資格。此資格加快了開發流程，並在獲批後提供潛在的激勵措施，包括延長市場獨占權。

該資格基於來自第3階段MATTHERHORN試驗的鼓舞人心的臨床證據，該試驗中 roxadustat 在減少大量輸血負擔患者中的輸血獨立性方面展現了有意義的改善。事後分析顯示在這一難治性患者子集中的有利結果，進一步強化了監管推進的理由。

基於這些臨床結果，FibroGen 正在推進MDS患者群體的方案最終定稿，預計於2025年第四季度提交監管申請。這一時間表使公司有望擴展其主要化合物的治療適應症。

Roxadustat 已在多個市場建立了商業存在，目前在歐洲、日本及其他國家獲批用於管理與慢性腎臟病 (CKD) 相關的貧血，適用於透析和非透析的成人患者。MDS適應症代表了該藥在應對不同疾病背景下嚴重貧血相關狀況的臨床應用的戰略擴展。