BioMarin Pharmaceutical Inc價格

BioMarin Pharmaceutical Inc. 開發和商業化針對患有嚴重和危及生命的罕見疾病和醫療疾病患者的療法。其商業產品包括 Vimizim，一種用於治療粘多糖貯積症 (MPS) IV 型 A（一種溶酶體貯積病）的酶替代療法；Naglazyme，一種用於 MPS VI 患者的重組 N-乙酰半乳糖胺 4-硫酸酶；以及 Kuvan，一種專有合成口服形式的 6R-BH4，用於治療苯丙酮尿症 (PKU)（一種遺傳性代謝疾病）患者。該公司的商業產品還包括 Palynziq，一種 PEGylated 重組苯丙氨酸阿摩尼亞裂解酶，通過皮下注射給藥以降低血液 Phe 濃度；Brineura，一種用於治療類型 2 類脂褐質沉積症（Batten 病的一種形式）患者的重組人三肽基肽酶 1；Voxzogo，一種用於治療軟骨發育不全的每日一次注射的 C 型利鈉肽類似物；以及 Aldurazyme，一種設計為與天然存在人類酶 α-L-異苷酸酶相同的純化蛋白。此外，它開發 valoctocogene roxaparvovec，一種腺相關病毒向量，正在進行第 III 期臨床試驗以治療嚴重血友病 A 患者；BMN 307，一種 AAV5 介導的基因療法，正在進行第 1/2 期臨床試驗以使 PKU 患者的血液 Phe 濃度水平正常化；以及 BMN 255，正在進行第 1/2 期臨床試驗以治療原發性高草酸尿症。該公司為美國、歐洲、拉丁美洲和國際上的專業藥房、醫院和非美國政府機構以及分銷商和製藥批發商提供服務。BioMarin Pharmaceutical Inc. 與 Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. 和 Asubio Pharma Co., Ltd. 有許可和合作協議。該公司成立於 1996 年，總部位於加州聖拉斐爾市。